ER-100公布首批人体数据：3名青光眼患者中2人现改善信号

驱动中国10月23日消息，美国生物科技公司Life Biosciences在本月初举行的美国眼科学会（AAO）2026年年会上公布其ER-100疗法Ⅰ期临床试验首批人体数据。这是该公司首次公开ER-100的人体临床数据。

ER-100采用细胞部分表观遗传重编程技术，试图恢复受损视网膜神经节细胞功能。该试验为全球首个细胞部分重编程（表观遗传逆龄）人体临床试验，外界将其形象称为“返老还童针”。

本次数据显示，3名开角型青光眼患者接受ER-100治疗。随访至第56天时，所有受试者均表现出良好耐受性，未报告严重不良事件、剂量限制性毒性或特别关注的不良事件。

在视野检查方面，3名受试者中有2人出现初步改善信号。Life Biosciences表示，这2名受试者视野检测结果中，至少28%的检测点改善幅度超过4分贝。

ER-100是一种正在研发中的基因疗法，核心技术为细胞部分表观遗传重编程。根据Life Biosciences公布的信息，该疗法利用腺相关病毒（AAV）载体递送OCT4、SOX2和KLF4三种转录因子，即OSK，通过受控表达调整细胞基因表达模式，尝试使受损细胞恢复更接近年轻状态的功能。

给药方式方面，ER-100通过一次眼内注射给药，并配合连续56天口服多西环素诱导OSK表达。试验还采用口服泼尼松龙逐步减量方案，以降低AAV-2相关免疫反应引发炎症的风险。此次公布的首批受试者接受的是最低剂量，即2×10^11个载体基因组。

青光眼是一类以视网膜神经节细胞及视神经损伤为特征的疾病，可能造成不可逆视野缺损。目前，降低眼压仍是青光眼治疗的重要手段，但部分患者即使接受治疗，病情仍可能继续进展。由于视网膜神经节细胞在人体内的自然再生能力有限，已经发生的视神经损伤往往难以恢复。

与传统治疗主要通过降低眼压控制病情不同，ER-100试图从细胞层面入手，通过重置部分表观遗传状态，恢复受损神经细胞功能。该研究方向的目标不仅是延缓视力丧失，还包括探索改善既有视觉功能的可能性。不过，细胞年轻化、视神经修复及视野恢复目前仍是需要通过临床试验验证的目标，并非已经证实的治疗效果。

Life Biosciences表示，独立数据安全监查委员会已建议将开角型青光眼受试者的试验剂量提升至第二剂量水平，即6×10^11个载体基因组。该公司还计划继续推进试验，并研究ER-100对非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）患者的潜在作用。

这项首次人体Ⅰ期临床试验目前仍处于早期阶段，研究重点是评估安全性和耐受性，同时探索视觉功能相关指标的变化。