美国公司完成全球首例人体内直接编辑DNA试验

驱动中国10月31日消息，美国生物技术公司先导医药（Prime Medicine）10月初宣布，其团队利用先导编辑技术完成全球首例人体内直接编辑DNA试验，患者为一名威尔逊病患者。该公司给出的时间显示，首批临床试验结果预计2027年公布。

威尔逊病属于常染色体隐性遗传的铜代谢障碍疾病。其核心问题是身体无法排出多余铜，导致铜沉积在肝脏、大脑、角膜等部位。现有药物治疗不具备治愈性，患者需要终身接受治疗。肝移植目前是唯一治愈选择，但受限于器官供应，同时存在较高手术风险。

此次试验来自一项针对威尔逊病的全球临床试验。在该试验中，先导医药团队为参与者直接重写肝细胞中的DNA。首位患者已于本月初接受试验。关于试验的安全性和效果检测，结果预计要到明年才会公布。

先导医药首席医疗官Mohammed Asmal在新闻稿中表示，该疗法有潜力为患者提供一次性治愈性治疗，理想情况下是在肝脏和神经系统不可逆损伤发生之前。

先导医药是一家美国生物技术公司，致力于为患者创造和提供下一代基因编辑疗法。该公司正在部署其专有Prime Editing平台，这是一项多功能基因编辑技术。Prime Editor的设计目的是在基因正确位置进行正确编辑，同时减少不必要的DNA修改。该公司表示，这一技术有潜力修复几乎所有类型基因突变，并适用于多种不同组织、器官和细胞类型。